AEPMI contará en su jornada científica del próximo 27 de noviembre con el Dr. Matthew Klein, Chief Development Officer PTC Therapeutics. El doctor Klein lleva años estudiando este fármaco y estará en Madrid para explicar en qué consiste el ensayo clínico y resolver todas las dudas de las familias o profesionales interesados.
Inscripción jornada https://docs.google.com/forms/d/e/1FAIpQLScVWOYV_Yoo_a8S5k8AXoI8vGFj597MzsqsfYa7Wp1XBTOMqw/viewform
A Study to Evaluate Efficacy and Safety of Vatiquinone for Treating Mitochondrial Disease in Participants With Refractory Epilepsy (MIT-E). Fase II/III.
Este estudio va dirigido a pacientes con enfermedad MITOCONDRIAL confirmada genéticamente con EPILEPSIA REFRACTARIA.
CRITERIOS:
– <18 años con Enfermedad Mitocondrial Primaria (definida por genética)
– Epilepsia Refractaria con ≥ 6 crisis motoras al mes
– Tratamiento con ≥ 2 fármacos antiepilepticos
TRATAMIENTO:
Tras las primeras 24 semanas de tratamiento doble ciego controlado con placebo, todos los pacientes recibirán Vatiquinona durante otras 48 semanas.
OBJETIVOS:
Reducción numero de crisis motoras, reducción estatus epilépticos e ingresos hospitalarios, mejoría calidad de vida.
Si algún paciente de la asociación que tenga consultas en Cataluña, está interesado en participar, puede contactar con las doctoras:
Mar O’Callaghan mail: mocallaghan@hsjdbcn.es
Noelia Rivera mail: noelia.rivera@sjd.es
Servicio de Neurología- Unidad de Metabólicas – Unidad de Ensayos Clínicos, Hospital Sant Joan de Dèu, Esplugues de Llobregat, Barcelona.
En Madrid también se está llevando a cabo el ensayo clínico en el Hospital 12 de Octubre y en el Ruber Internacional, para más información contactad con nosotros info@pruebasiden6.com
Si tienes preguntas concretas para el Dr. Klein puedes enviarnosla por email y se tratarán en la jornada.
