Ensayo clínico Vatiquinone (EPI 743) en España

 AEPMI contará en su jornada científica del próximo 27 de noviembre con el Dr. Matthew Klein, Chief Development Officer PTC Therapeutics. El doctor Klein lleva años estudiando este fármaco y estará en Madrid para explicar en qué consiste el ensayo clínico y resolver todas las dudas de las familias o profesionales interesados. 
Inscripción jornada https://docs.google.com/forms/d/e/1FAIpQLScVWOYV_Yoo_a8S5k8AXoI8vGFj597MzsqsfYa7Wp1XBTOMqw/viewform

A Study to Evaluate Efficacy and Safety of Vatiquinone for Treating Mitochondrial Disease in Participants With Refractory Epilepsy (MIT-E). Fase II/III. 

Este estudio va dirigido a pacientes con enfermedad MITOCONDRIAL confirmada genéticamente con EPILEPSIA REFRACTARIA.

CRITERIOS:
– <18 años con Enfermedad Mitocondrial Primaria (definida por genética)
– Epilepsia Refractaria con ≥ 6 crisis motoras al mes
– Tratamiento con ≥ 2 fármacos antiepilepticos

TRATAMIENTO:
Tras las primeras 24 semanas de tratamiento doble ciego controlado con placebo, todos los pacientes recibirán Vatiquinona durante otras 48 semanas. 

OBJETIVOS: 
Reducción numero de crisis motoras, reducción estatus epilépticos e ingresos hospitalarios, mejoría calidad de vida. 

Si algún paciente de la asociación que tenga consultas en Cataluña,  está interesado en participar, puede contactar con las doctoras:
 
Mar O’Callaghan mail: mocallaghan@hsjdbcn.es
Noelia Rivera mail: noelia.rivera@sjd.es
Servicio de Neurología- Unidad de Metabólicas – Unidad de Ensayos Clínicos, Hospital Sant Joan de Dèu, Esplugues de Llobregat, Barcelona.

En Madrid también se está llevando a cabo el ensayo clínico en el Hospital 12 de Octubre y en el Ruber Internacional, para más información contactad con nosotros info@pruebasiden6.com

Si tienes preguntas concretas para el Dr. Klein puedes enviarnosla por email y se tratarán en la jornada.

 

 

 

Insertar aquí el texto del cuerpo
Asociación de Enfermos de Patología Mitocondrial

Asociación de Enfermos de Patología Mitocondrial

La Asociación de Enfermos de Patología Mitocondrial es una entidad sin ánimo de lucro, declarada de utilidad pública en 2016. Se fundó en Sevilla en el año 1999 como iniciativa de dos padres de afectados y de tres afectados, para mejorar la calidad de vida de los enfermos en toda España y apoyar la investigación médica. Colabora con nosotros.

Dona ahora

Ayúdanos a seguir financiando la investigación sobre enfermedades mitocondriales

Hacer donativo

Síguenos en redes